再生障碍性贫血 英文名称：aplastic anemia 定义：造血干细胞和/或造血微环境损伤性血液病。可能由于：①多种病因导致造血干细胞或基质细胞损伤；②造血调控因子产生或功能异常；③造血干细胞表面死亡受体表达增强或对致凋亡作用敏感性升高；④机体产生针对造血干细胞的异常自身免疫。
再生障碍性贫血（aplastic anemia，AA，简称再障）通常指原发性造血功能衰竭综合征，病因不明。主要表现为造血功能低下、全血细胞减少和贫血、出血、感染。免疫YZZL有效。
再生障碍性贫血（aplastic anemia）简称再障。系多种病因引起的造血障碍，导致红总容量减少，代以脂肪髓，造血衰竭，以全血细胞减少为主要表现的一组综合症。据国内21省（市）自治区的调查，年发病率为0.74/10万人口，明显低于白血病的发病率；慢性再障发病率为0.60/10万人口，急性再障为0.14/10万人口；各年龄组均可发病，但以青壮年多见；男性发病率略高于女性。一般表现为贫血、出血、感染、发热（高烧或低烧），并伴有走路乏力，头晕等症状。
ZL
综述
包括病因ZL、支持疗法和促进造血功能恢复的各种措施。慢性型一般以雄激素为主，辅以其他综合ZL，经过长期不懈的努力，才能取得满意LX，不少病例血红蛋白恢复正常，但血小板长期处于较低水平，临床无出血表现，可恢复轻工作。急性型预后差，上述ZL常无效，诊断一旦确立宜及早选用移植或抗淋巴细胞球蛋白等ZL。
支持疗法
凡有可能引起损害的物质均应设法去除，禁用一切对有YZ作用的药物。积极做好个人卫生和护理工作。对粒细胞缺乏者宜保护性隔离，积极预防感染。输血要掌握指征，准备做移植者，移植前输血会直接影响其成功率，尤其不能输家族成员的血。一般以输入浓缩红细胞为妥。严重出血者宜输入浓缩血小板，采用单产或HLA相合的血小板输注可提高LX。反复输血者宜应用去铁胺排铁ZL。
雄激素
为ZL慢性再障shou选药物。常用雄激素有四类：①17α-烷基雄激素类：如司坦唑（康力龙，Stanozolone）、甲氧雄烯醇酮、羟甲烯龙（oxymetholonE）、氟甲睾酮（fluoxymetholonE）、大力补（Dianabol）等；②睾丸素酯类：如丙酸睾酮、庚酸睾酮、环戊丙酸睾酮、十一酸睾酮（安雄）和混合睾酮酯（丙酸睾酮、戊酸睾酮和十一烷酸睾酮）又称"巧理宝"；③非17α-烷基雄激素类：如苯丙酸诺龙和葵酸诺龙等；④中间活性代谢产物：如本胆脘醇酮和达那唑（Danazol）等。睾酮进入体内，在肾组织和巨噬细胞内，通过5α-降解酶的作用，形成活力更强的5α-双氢睾酮，促使肾脏产生红细胞生成素，巨噬细胞产生粒巨噬细胞集落刺激因子；在肝脏和肾髓质内存在5β-降解酶，使睾酮降解为5β-双氢睾酮和本胆烷醇酮，后两者对造血干细胞具有直接刺激作用，促使其增殖和分化。因此雄激素必须在一定量残存的造血干细胞基础上，才能发挥作用，急性、严重再障常无效。慢性再障有一定的LX，但用药剂量要大，持续时间要长。丙酸睾丸酮50～100Mg/d肌肉注射，康力龙6～12mg/D口服，安雄120～160mg/d口服，巧理宝250mG每周二次肌肉注射，疗程至少6个月以上。国内报告的有效率为34．9%～81%，缓解率19%～54%。红系LX较好，一般治后一个月网织红细胞开始上升，随后血红蛋白上升，2个月后白细胞开始上升，但血小板多难以恢复。部分患者对雄激素有依赖性，停药后复发率达25%～50%。复发后再用药，仍可有效。丙酸睾酮的男性化副作用较大，出现痤疮、毛发增多、声音变粗、女性闭经、儿童骨成熟加速及骨骺早期融合，且有一定程度的水钠潴留。丙睾肌注多次后局部常发生硬块，宜多处轮换注射。17α烷基类雄激素男性化副反应较丙睾为轻，但肝脏毒性反应显著大于丙睾，多数病人服药后出现谷丙转氨酶升高，严重者发生肝内胆汁瘀积性黄疸，少数甚至出现肝血管肉瘤和肝癌，但停药后可消散。
移植
是ZL干细胞缺陷引起再障的Z佳方法，且能达到根治的目的。一旦确诊严重型或极严重型再障，年龄<20岁，有HLA配型相符供者，在有条件的医院应shou选异基因移植，移植后长期无病存活率可达60%～80%，但移植需尽早进行，因初诊者常输红细胞和血小板，这样易使受者对献血员次要组织相容性抗原致敏，导致移植排斥发生率升高。对确诊后未输过血或输血次数很少者，预处理方案可用环磷酰胺每天50mg/kG连续静滴4天。国内已开始应用异基因移植ZL严重再障，并已有获得成功报道。凡移植成功者则可望治愈。胎肝细胞悬液输注ZL再障国内已广泛开展，有认为可促进或辅助造血功能恢复，其确切的LX和机理尚有待于进一步研究。
免疫YZ剂
适用于年龄大于40岁或无合适供髓者的严重型再障。Z常用的是抗胸腺球蛋白（ATG）和抗淋巴细胞球蛋白（ALG）。其机理主要可能通过去除YZ性T淋巴细胞对造血的YZ，也有认为尚有免疫刺激作用，通过产生较多造血调节因子促进干细胞增殖，此外可能对造血干细胞本身还有直接刺激作用。剂量因来源不同而异，马ALG10～15mg/（kg?d），兔ATG2．5～4．0mg/（kg?D），共5天，用生理盐水稀释后，先皮试，然后缓慢从大静脉内滴注，如无反应，则全量在8～12小时内滴完；同时静滴氢化可的松，1/2剂量在ALG/ATG滴注前，另1/2在滴注后用。患者Z好给予保护性隔离。
为预防血清病，宜在第5天后口服强的松1mg/（kg?d），第15天后减半，到第30天停用。不宜应用大剂量肾上腺皮质激素，以免引起股骨头无菌性坏死。LX要1个月以后，有的要3个月以后才开始出现。严重型再障的有效率可达40%～70%，有效者50%可获长期生存。不良反应有发热、寒颤、皮疹等过敏反应，以及中性粒细胞和血小板减少引起感染和出血，滴注静脉可发生静脉炎，血清病在ZL后7～10天出现。环孢菌素A（CSA）也是ZL严重型再障的常用药物，由于应用方便、安全，因此比ALG/ATG更常用，其机理可能选择性作用于T淋巴细胞亚群，YZTYZ细胞的激活和增殖，YZ产生IL-2和γ干扰素。剂量为10～12mg/（kg?d），多数病例需要长期维持ZL，维持量2～5mg/（kg?d）。对严重再障有效率也可达50%～60%，出现LX时间也需要1～2月以上。不良反应有肝肾毒性作用、多毛、牙龈肿胀、肌肉震颤，为安全用药宜采用血药浓度监测，安全有效血浓度范围为300～500ng/ml。现代免疫YZ剂ZL严重型再障LX已可和移植相近，但前者不能根治，且有远期并发症，如出现克隆性疾病，包括MDS、PNH和白血病等。
中医药
治宜补肾为本，兼益气HX。常用中药为鹿角胶、仙茅、仙灵脾、黄芪、生熟地、首乌、当归、苁蓉、巴戟、补骨脂、菟丝子、枸杞子、阿胶等。 国内ZL慢性再障常用雄激素合并中医补肾法ZL。
造血细胞因子和联合ZL
再障是造血干细胞疾病引起的贫血，内源性血浆EPO水平均在500u/L以上，采用重组人EPOZL再障必需大剂量才可能有效，一般剂量是不会取得任何效果。重组人集落刺激因子包括G-CSF、GM-CSF或IL-3ZL再障对提高中性粒细胞，减少感染可能有一定效果，但对改善贫血和血小板减少效果不佳，除非大剂量应用。但造血细胞因子价格昂贵，因此目前于重型再障免疫YZ剂ZL时的辅助用药，如应用ALG/ATGZL重型再障，常因出现严重粒细胞缺乏而并发感染，导致早期死亡。若该时合并应用rHG-CSF可改善早期粒缺，降低病死率。联合ZL可提高对重型再障治LX果，包括ALG/ATG和CSA联合ZL，CSA和雄激素联合ZL等，欧洲血液和移植组采用ALG、CSA、甲基强的松龙和rhG-CSF联合ZL，对重型再障有效率已提高到82%。
再生障碍性贫血的LX标准主要有以下四点
1．基本治愈：贫血和出血症状消失。Hb达120g/L(男)，100g/L(女)，WBC4×109/L，Plt80×109/L。一年以上未复发。
2．缓解：贫血和出血症状消失。Hb120g/L(男)，100g/L(女)，WBC3.5×109/L，Plt有一定程度增加。随访3个月病情稳定或继续进步。
3．明显进步：贫血和出血症状明显好转，不输血，Hb较ZL前一个月内常见值增长30g/L以上，并能维持3个月。 判定以上三项LX标准者，均应3个月内不输血。
4．无效：经充分ZL后，症状、血象未达明显进步。
以上内容就是再生障碍性贫血的LX标准，希望广大患者要定期体检，做好保健工作，积极配合医生的ZL，以达到早日康复。
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个人感觉，这个病治起来很难，Z好是移植！
愿上天保佑你们……
祝福你们全家人……
让科研变得常规，让常规变得高级-GC Orbitrap/MS在新污染物分析中
评论
翦傲之 
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