Nature子刊：新型mRNA递送系统问世，还是受航天飞机启发

2024-04-1584

近日，宾夕法尼亚大学与中国科学院的科研团队联合在Nat Commun发表重大研究成果。研究团队受航天飞机启发，开发出一种高效、低成本的mRNA递送系统。该研究基于「一锅、两步、三组分」反应的串联和原位组合合成可降解分支类脂质（DB-类脂质）的策略，将两个烷基链接到含有双烷基链的氨基醇类脂质上，从而将mRNA的递送效率提高了三个数量级^[1]。

图注：上述研究关于DB-类脂质构建及DB-LNP介导的mRNA递送原理示意图^[1]

与其他生物制剂和小分子化药相比，RNA疗法凭借其快速、经济、高通量的优势，正迅速推动核酸领域的发展。这也归功于药物递送领域的突破，其中脂质纳米颗粒 (LNP) 就是临床上最先进的系统之一。该系统在上文的研究中还展示了在基因编辑方面的潜力，通过递送Cas9 mRNA/sgRNA，实现了高效的TTR基因敲除。

这类案例已数不胜数，例如：Daniel等人^[2]采用LNP递送Cas9 mRNA+sgRNA，在小鼠体内实现肿瘤基因编辑，抑制肿瘤生长；Mirjalili 等人^[3]将Cas9/gRNA RNPs (LNP-RNP) 递送到了角膜细胞中发挥靶向编辑作用，在无虹膜症小鼠模型中表现出治疗潜力。

核酸递送系统已然成为医学研究的新宠！2024年4月18日14:00～15:45，丁香园联合邀请您加入我们，一同探索「LNP递送技术：CRISPR与寡核苷酸药物的应用与转化」。本场直播课程旨在为您提供最深入的见解和最实用的知识。识别下方小程序码报名，参与报名及直播互动，还有机会获取吨吨桶、乐扣水杯、胶囊伞、解压受气包哦～

课程详情

14:00～14:35

不同递送载体在基因编辑中的应用及价值分析

聂壹峰

中科院特聘研究助理

精彩一览：

1. 基因编辑递送载体的选择标准，不同载体的优劣及适用场景；

2. LNP用于基因编辑的策略，包括LNP的设计、优化和功能化；

3. 基于不同递送载体基因编辑的前沿展望；

讲师介绍：博士毕业于中科院/北京大学并荣获北京市优秀毕业生，目前就职于中科院，发表SCI论文十余篇。

14:35～15:10

纳米颗粒的制备与科研应用

金毅

产品经理

精彩一览：

1. Precision Nanosystems简介；

2. 脂质纳米颗粒 (LNP) 的制备及放大流程；

3. PNI产业化成功制备LNP及其在科研及转化医学研究中的应用探讨；

讲师介绍：本科毕业于武汉大学，生物技术专业；博士毕业于University of Glasgow，病毒学专业。加入后先后担任高级技术支持和产品经理。

15:10～15:45

寡核苷酸药物研发工艺路线及案例分析

章祺

应用经理

精彩一览：

1. 寡核苷酸药物上市与临床现状；

2. 研发级别寡核苷酸药物工艺路线选择；

3. 寡核苷酸合成基本原理与案例分享；

讲师介绍：主要负责全国核酸合成仪与上游一次性生物反应器的技术支持工作，重点服务于寡核苷酸、基因治疗、单抗、疫苗等生物制品领域。为客户提供核酸合成与上游工艺开发，技术转移，工艺放大等服务，尤其在寡核苷酸中试及商业化合成规模有较多实践经验。

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参考文献：

[1] Han, X., Xu, J., Xu, Y. et al. In situ combinatorial synthesis of degradable branched lipidoids for systemic delivery of mRNA therapeutics and gene editors. Nat Commun 15, 1762 (2024). https://doi.org/10.1038/s41467-024-45537-z

[2] Daniel Rosenblum et al., CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy. Sci.Adv.6, eabc9450(2020).

[3] Mirjalili Mohanna SZ, Djaksigulova D, Hill AM, Wagner PK, Simpson EM, Leavitt BR. LNP-mediated delivery of CRISPR RNP for wide-spread in vivo genome editing in mouse cornea. J Control Release. 2022 Oct;350:401-413.

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