强文推荐 | 如何改善基因治 疗的发展

引言

基因疗法是一种疾病治 疗方法，没有通过药物或手术改变了患者的基因组成。基因治 疗是通过激活特定的基因，修复有缺陷的基因，或引入新的基因来帮助抵御疾病。

基因治 疗可以创建个性化的医疗护理，以及使用标准药物和手术方法无法治愈的疾病。因此，开发新的基因疗法是一个非常活跃的研究领域，特别是自 2001 年美国联邦政府首次批准资助研究人类胚胎干细胞以来。 

随着治愈衰弱性疾病的潜力和 FDA 的支持，基因治 疗的发展大幅加速，但要确保基因治 疗产品开发和制造的功效及可重复性仍然存在许多障碍，这需要新的分析方法来监测制剂配方和批次间的差异。测量基因治 疗的热稳定性，确定是否发生了RNA污染，或确定装载量和药物产品血清类型，这些都是需要准确表征和监测的重要细节。

如何加速基因治 疗开发

Nano DSC是一种简单而强大的工具，用于测量候选药物产品、配方和制造批次的相似性。它是一种用于测量溶液中生物材料的通用仪器，甚至可以处理极少量的蛋白质。这一优点是由于检测器的超高灵敏度，还可用于浓度低至2µg的蛋白质。毛细管样品池设计成可容纳300µL的微量体积。

即使在低浓度条件，DSC测量的灵敏度对于载体负载测量也很重要，因为只有少量的物质可渗入病毒或细胞中。这种能力可用于配方优化，以从衣壳中产生脂质纳米颗粒。

Nano DSC可用于测量完整的蛋白质折叠动力学，并在进行完整热力学表征的同时确定各种蛋白质的稳定性。这类型的测量也可以用于蛋白质与其他分子的结合和相互作用。

通常RNA和DNA是基因治 疗的靶点。治 疗方法可以针对某一特定的DNA区域进行疾病治 疗。Nano DSC足够灵敏，可以检测到来自双链RNA和其他物种的潜在污染。差示扫描量热法是一种强大的技术，用于质量控制或治 疗药物的释放控制，并能跟踪任何批次间的差异。

血清型表征在基因治 疗中非常重要，因为同一物种的不同血清类型在临床安全方面可能有很大的不同。Nano DSC对于同一物种不同血清型范围内的测量结果准确可靠。