直播回顾 | “沃”在前沿·聚焦神经疾病与药物研发新策略

《“沃”在前沿·生命科学专家论坛之聚焦神经疾病与药物研发新策略》直播活动已于5月18日顺利举行。活动吸引了大批相关科研学者前来观看和探讨，直播现场异常火爆。

本期论坛直播活动特邀复旦大学鲁伯埙、丁澦、付玉华三位嘉宾，在线分享他们团队在神经退行性疾病与药物研发策略上的新突破，并从不同维度对这些方法进行深度解读，分享这些方法和发现所带来的启示和思考。同时，三位嘉宾现场与观众进行直播互动，实时为观众答疑解惑。

本期论坛主题背景

亨廷顿病（HD），又称亨廷顿舞蹈症是四大神经退行性疾病之一，临床表现为不自主的舞蹈样动作、认知障碍、精神异常及提前死亡等症状，给社会造成了极大的负担。HD虽已有治疗方法，但大多仅能在表型上进行部分缓解，且如ASO等方法治疗费用高达百 万 级。因此，找到更为有效治疗方法、开发出安全经济的药物有着重要意义。

2019年鲁伯埙与丁澦教授在NATURE上发表的工作，开创性提出了靶向致病蛋白降解的新方法；团队通过不断深耕，开发出了如靶向溶酶体及靶向脂滴等新的方法，首次实现非蛋白类生物大分子的靶向降解，登上了2021年CELL RESEARCH的封面。上述方法不仅在神经退行性疾病上适用，且可作为平台技术在多类研究中进行推广，也为多种疾病的药物研发提供了新思路。

本期直播内容回顾

1、“不可成药”靶点的靶向干预: 亨廷顿病研究带来的启示

嘉宾介绍：鲁伯埙 教授，复旦大学教授、博士生导师，国家杰出青年科学基金获得者 。

分享内容：

• 靶向干预致病蛋白策略及“不可成药”靶点的简介

• 亨廷顿病及其“不可成药”的致病蛋白变异HTT的简介

• 近期工作中对变异HTT蛋白的靶向干预策略的探索

2、小分子药物发展新方向：靶向溶酶体的降解技术

嘉宾介绍：丁澦 教授，复旦大学教授、博士生导师

分享内容：

• 小分子药物vs大分子药物

• 21世纪“不可成药”靶点的小分子药物研究新技术

• 分子胶VSPROTACS等双功能分子

• 基于自噬-溶酶体的降解技术：ATTEC, AUTAC & AUTOTAC

• 基于内体-溶酶体的降解技术：LYTAC & MODE-A

3、脂滴的原创靶向降解技术LD·ATTEC

嘉宾介绍：付玉华 副研究员 ，复旦大学青年副研究员，硕士生导师

分享内容：

• 脂滴自噬

• 脂滴异常与疾病

• LD.ATTEC靶向降解脂滴

4、瑞沃德临床前药物研究整体解决方案发布

嘉宾介绍：孙绍强，瑞沃德综合解决方案专家

分享内容：

药物的面世要经过多重测试，细胞及动物层面的药物评估是其中必不可少的环节，为帮助更多的客户解决以上问题，瑞沃德推出了临床前药物研究整体解决方案，根据研究类型分为疾病模型构建、药效学、药代动力学及药物安全评价等四大模块，助力更多临床试验研究高效开展。

5、专家互动 在线答疑

针对科研伙伴们部分热点关注问题，如关于靶向上游基因是否有假阳性的风险？有无规避手段？测序如单细胞测序手段在药物靶点的探究上是否能帮助增加效率?脂滴本身的功能......三位嘉宾进行了详细专业地解答。同时，还与直播观众进行了一对一地精彩答疑互动。

此次论坛直播中关于前沿知识分享及精彩见解收获了观众一致好评和认可，大家共同期待下期直播论坛精彩再续。

科研之路道阻且长。在其修远兮的路上，希望我们「“沃”在前沿」论坛能够为更多的科研伙伴带来更为宽阔的科研视角，通过科研大佬们独到见解和前沿知识分享，为大家指点迷津，不断拓宽大家科研思路，提升自己专业科研知识，成为照亮大家科研之路的灯塔。

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